De acordo com a Sociedade Brasileira de Assistência à Mucoviscidose, a fibrose cística é uma doença genética, crônica, que afeta principalmente os pulmões, o pâncreas e o sistema digestivo. Atinge cerca de 70 mil pessoas em todo mundo e é a doença genética grave mais comum da infância.
Um Entrada 789 pro gene defeituoso e a proteína produzida por ele fazem com que o corpo produza muco de 30 a 60 vezes mais espesso que o usual. Esse muco espesso leva ao acúmulo de bactéria e germes nas vias respiratórias, podendo causar inchaço, inflamações e infecções como pneumonia e bronquite, trazendo danos aos pulmões.